Maladies Rares

– Définir un cadre adapté pour le comparateur économiquement pertinent dans l’accord cadre CEPS / LEEM
– Favoriser l’utilisation de nouveaux types de données à des fins d’évaluation par la HAS – Focus maladies rares (données synthétiques/ données in sillico, vie réelle etc)
– Proposer des recommandations à l’ANSM pour rendre le cadre de prescription compassionnel (CPC) plus attractif pour les industriels
– Acculturer les VCs (+ ecosystème) aux opportunités des projet de repositionnement de molécules dans les maladies Rares
– Généraliser les autorisations temporaires pour accès précoces aux médicaments orphelins

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France Biotech

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